在生物工程领域，基因编辑技术如CRISPR-Cas9正逐步成为治疗遗传性疾病的革命性手段，这一技术的应用不仅涉及技术层面的挑战，还伴随着伦理、法律及社会接受度等多方面的考量。
具体而言，如何精确地识别并修改致病基因而不影响正常基因序列，是当前研究的一大难题，如何确保基因编辑后的细胞在体内稳定表达，并有效传递至子代，也是亟待解决的问题。
尽管如此，随着技术的不断进步和国际间合作研究的深入，已有多个临床试验展示了CRISPR在治疗遗传性失明、地中海贫血等罕见病中的初步成效，生物工程将进一步探索如何将这一技术普及化、安全化，使其成为治疗遗传性疾病的常规手段，这一过程需要科学家、伦理学家、政策制定者及社会公众的共同努力，以确保技术进步的同时不损害人类的基本价值和尊严。
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基因编辑技术如CRISPR，为治疗遗传性疾病提供了精准的生物工程解决方案。
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