血友病，遗传性凝血障碍的挑战与治疗新视角

血友病，这一由遗传性凝血因子缺乏引起的出血性疾病，给患者的生活质量带来了巨大挑战，在众多血友病类型中，血友病A和血友病B分别因凝血因子VIII（F VIII）和IX（F IX）的缺乏而著称，一个常被忽视却同样关键的问题是：如何有效管理和预防血友病患者因日常活动或轻微创伤而引发的自发性出血？

传统治疗多依赖于定期的凝血因子输注以维持患者体内的因子水平，但这不仅成本高昂，还可能因反复输注导致免疫耐受或抑制等问题，近年来，随着生物技术的进步，基因治疗和新型替代疗法的出现为血友病患者带来了希望，利用腺相关病毒（AAV）载体进行基因治疗，能够直接纠正F VIII或F IX的基因缺陷，有望实现一次性的“治愈”目标，基于重组技术的凝血因子浓缩物也在提高安全性和便利性方面取得了显著进展。

如何平衡治疗成本、疗效与患者生活质量，以及如何确保这些先进疗法在全球范围内的可及性和可负担性，仍是当前血友病治疗领域亟待解决的问题，多学科合作与全球卫生政策的支持将是推动血友病治疗进步的关键。